근위축성 측삭경화증 「ALS」 루게릭 진행 억제 확인 iPS 세포

근위축성 측삭경화증 「ALS」 루게릭 진행 억제 확인, iPS 세포가 개척하는 「새로운 치료」 가능성 교토 대학

 교토 대학 iPS 세포 연구소는, 근위축성 측삭 경화증(ALS)의 치료법으로서 iPS 세포를 이용한 혁신적인 접근에 의해, 병의 진행을 억제할 가능성을 나타내는 성과를 발표했습니다. 이 연구는 iPS 세포에서 발견된 약제 '보스티닙'을 이용한 임상시험에서 ALS의 진행 억제가 절반 이상의 환자에서 확인된 것에 근거하고 있습니다.

 이 시험은 ALS 환자의 iPS 세포를 이용해 병태를 재현하고 약제 스크리닝을 실시함으로써 보스티닙의 항ALS 효과를 발견하면서 시작되었습니다. 2019년부터 2021년까지 진행된 제1상 시험에서는 보스티닙에 의한 ALS 특유의 유해사례는 확인되지 않았으며, 일부 환자에서 ALS의 진행 억제가 확인되었습니다. 이러한 결과를 바탕으로 더 많은 환자를 대상으로 한 2상 시험이 실시되었습니다.

제2상 시험에서는 26명의 ALS 환자에게 보스티닙을 투여하고 ALS의 진행을 평가하기 위한 지표인 ALSFRS-R 점수의 저하가 억제되는 것이 확인되었습니다. 특히 보스티닙을 24주간 투여한 결과 참여한 환자의 최소 절반에서 ALS 진행 억제가 인정된 것입니다.

 안전성 측면에서는 ALS 특유의 유해사례는 보고되지 않았지만 설사나 간기능 장애 등의 부작용이 관찰되었습니다. 이러한 결과를 근거로 해 연구 그룹은 향후의 계획을 검토해 간다고 하고 있습니다.

---

ALS(근위축성 측삭경화증) 루게릭 이란?

근위축성 측삭경화증(ALS) 루게릭은 운동뉴런이 장애를 받음으로써 근력 저하와 근육 위축을 일으키는 질환입니다. 이 질병은 손발이나 목, 혀, 그리고 호흡에 필요한 근육의 힘이 서서히 상실되는 것이 특징으로 시력이나 청력 등의 감각기능이나 내장기능에는 영향을 미치지 않습니다. ALS는 지정 난치병에 지정하고 있으며, 일본에서는 2020년도에 1만 514명이 이 병에 걸린 것으로 보고되고 있습니다. 남성 환자가 여성보다 1.3~1.5배 많고 60~70대에서 가장 많이 볼 수 있지만 젊은 층에서도 발병 사례가 있습니다.

원인에 대해서는 신경 노화, 흥분성 아미노산의 대사 이상, 산화 스트레스, 단백질 분해 장애, 미토콘드리아의 기능 이상 등 여러 학설이 존재하지만 뚜렷한 원인은 아직 규명되지 않았습니다. 또한 ALS 환자의 약 10%는 가족 내에서 발병하는 가족성 ALS라고 불리는 유형입니다.

최근 연구에서는 줄기세포 치료가 ALS의 치료법으로 주목받고 있습니다. 오카야마 대학과 국립 정신·신경 의료 연구 센터의 공동 연구에 의해, Muse 세포를 이용한 새로운 치료법이 개발되어 안전성이 확인되었습니다. 또, 교토 대학 iPS 세포 연구소의 연구에서는, iPS 세포를 활용한 치료약의 후보가 ALS의 진행 억제에 효과가 있는 것이 나타났습니다. 이러한 진보는, ALS 환자에게 있어서 새로운 희망이 되어, 향후의 임상 시험의 결과가 기다려집니다

---

이 연구의 의의는 크게, 실임상에서 이용되고 있는 약제가 새로운 질환에 응용 가능하다는 것을 보여주는 하나의 예가 됩니다. 그러나 연구의 한계도 밝혀지고 있습니다. 본 연구의 특기할 점은, 실임상에서 이용되고 있는 기존의 약제의 난치병에 대한 효과를 신기술을 이용해 증명한 것입니다.

다만, 연구의 한계로서 증례수가 20여 개로 적은 것에 더해 대상이 발병 후 2년 이내로 ALS의 중증도 기준으로 중증도 1 또는 2의 경증인 환자에 한정되어 있어 발병 후 비교적 시간이 경과한 중등증~중증 환자에 대한 효과는 불분명합니다.

또한 관찰 기간이 24주로 짧아 장기 효과에 관해서도 알 수 없습니다. 앞으로 제3상 시험에서의 좋은 결과 보고를 기대합니다.

 

근위축성 측삭경화증 ALS 에 골수 줄기세포 치료 - 에프티에이치 24

https://blog.naver.com/i1004-/223438436573

근위축성 측삭경화증 ALS 루게릭 줄기세포치료

https://1004i.tistory.com/

줄기세포