1형 당뇨병을 완치 치료법 개발 줄기세포

1형 당뇨병을 완치 치료법 개발 줄기세포

1형 당뇨병을 완치하는 새로운 치료법 개발 줄기세포 유래 췌도 세포 이식

줄기세포 유래 췌도세포를 증식 시킨뒤 이식하는 새로운 치료법 개발이 진행되고 있으며 최근 1/2상 시험이 성공했다고 미국당뇨병학회(ADA)가 발표했다.
이식된 줄기세포 유래 췌도는 진짜 췌도와 동일하게 기능해 이식받은 1형 당뇨병 환자 전원이 HbA1c가 7.0% 미만으로 저하되고 인슐린 투여가 줄어들거나 완전히 없어졌으며 중증 저혈당 이벤트는 없어지고 혈당이 목표 범위 내로 가라앉은 시간이 70% 초과로 증가했다.
「이 치료법이 제1형 당뇨병 치료의 매우 중요한 진보가 될 것으로 기대합니다」라고 연구자는 말했습니다.

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1형 당뇨병을 완치하는 새로운 치료법 개발 줄기세포 유래 췌도 세포 이식

줄기세포 유래 췌도세포로 제1형 당뇨병 환자를 인슐린 의존에서 해방

줄기세포 유래 췌도세포를 늘린 후 링거를 통해 이식하는 새로운 VX-880 1/2상 시험인 FORWARD 시험의 새로운 성과가 발표됐다.
연구는 지난 6월 플로리다주 올랜도에서 열린 「제84회 미국당뇨병학회 연례학술집회」(ADA 2024)에서 발표됐다.

개발이 진행 중인 VX-880은 인슐린을 분비하는 췌도세포를 줄기세포에서 분화해 늘려 1형 당뇨병 환자에게 이식하는 새로운 치료법이다.
새로 만든 췌도세포를 간문맥에 주입해 이식함으로써 혈당에 응답하고 인슐린을 생산하는 췌도세포의 기능을 부활시켜 혈당 조절 능력을 회복한다는 것. 이를 통해 1형 당뇨병 환자를 인슐린 치료로부터 해방시켜 부담을 줄이는 것을 목표로 하고 있다.

제1형 당뇨병은, 혈당치를 낮추는 인슐린을 분비하는 췌장의 β세포가, 파괴되어 버림으로써 발병한다. β세포에서 인슐린이 거의 분비되지 않는 경우가 많아 1형 당뇨병으로 진단되면 인슐린을 주사나 인슐린 펌프로 보충해 혈당 관리를 평생 이어갈 필요가 있다.

제1형 당뇨병은, 전세계에서 젊은 사람을 중심으로 폭넓은 연령의 사람이 발병하고 있다. 일반적으로 당뇨병으로서 인지되고 있는 당뇨병의 90%이상을 차지해 생활 습관이 관련되는 2형 당뇨병과는, 1형 당뇨병의 발병의 원인이나 치료의 생각은 다르다.
　
제1형 당뇨병으로 베타세포가 망가지는 원인은 잘 모르고 있지만 면역반응이 제대로 작동하지 않아 자신의 세포를 공격해 버리는 「자가면역」이 관련된 것으로 알려졌다.

제1형 당뇨병에서는 혈당 관리를 제대로 유지하지 못하면 심장 신장 눈 신경 등 합병증이 발병할 위험이 높아진다. 그래서 제1형 당뇨병인 사람은 매일 4~5회의 주사, 혹은 펌프를 통한 인슐린 보충을 통한 혈당 관리를 하고 있다.
　
당뇨병을 관리함으로써 당뇨병이 없는 사람과 똑같이 생활할 수 있다. 사회에서 활약하고 있는 1형 당뇨병인 사람은, 일본을 포함한 전세계에 많다. 미국 질병예방통제센터(CDC)에 따르면 제1형 당뇨병 성인 수는 미국에서만 약 170만명에 이른다.
　
하지만 인슐린 치료를 열심히 해도 혈당 관리가 불안정해지거나 저혈당 빈도가 높아지는 경우가 있다. 게다가 제1형 당뇨병이 초래하는 부담은, 많은 환자나 그 가족에게 있어서 크고, 정신적·경제적인 부담도 무겁다. 제1형 당뇨병의 근치를 대부분의 환자와 가족이 바라고 있다.

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줄기세포 유래 췌도세포로 제1형 당뇨병 환자를 인슐린 의존에서 해방

이식받은 1형 당뇨병 환자 전원 HbA1c 7.0% 미만으로 개선

미국 당뇨병학회에서 발표된 VX-880의 1/2상 시험인 FORWARD 시험에 참가한 것은 1형 당뇨병으로 저혈당 자각장애가 있어 1년간 2회 이상 중증의 저혈당 이벤트를 경험하고 있는 성인 12명(평균 연령 44세, 평균 HbA1c 7.8%).
VX-880을 링거로 이식받은 환자는 모두 90일차까지 췌도세포 이식과 포도당 응답성 인슐린 분비가 확인돼 혈당 관리가 개선됐다.
　
전원 HbA1c가 7.0% 미만으로 떨어져 인슐린 투여가 줄거나 아예 없어졌고 중증 저혈당 이벤트는 없어졌으며 혈당이 목표 범위 내에 머문 시간이 70% 이상 증가했다.
　
아울러 췌도세포 이식 후 180일 추적기간을 완료한 10명의 참가자 중 7명은 외인성 인슐린을 사용하지 않았고, 2명은 인슐린 사용량이 약 70% 감소했다.
주목할 만한 것은 1년이 넘는 추적조사를 받은 참가자의 100%가 12개월째에도 HbA1c를 7.0% 미만으로 유지하고 심한 저혈당 이벤트도 사라져 인슐린 비의존이라는 목표를 달성했다는 점이다.

「이러한 데이터는 줄기세포 유래 췌도인 VX-880이 진짜 췌도와 유사하게 기능하여 환자에게 큰 이익을 가져다 줄 수 있음을 보여줍니다.」 시카고 대학 외과 및 췌장 췌도 이식 프로그램 디렉터인 피오트르 비트코우스키 교수는 말하고 있다.
「VX-880의 개발로 제1형 당뇨병의 치료에 혁명을 일으켜 외인성 인슐린 투여 이외의 대체 솔루션을 제공할 수 있게 될 가능성이 있습니다. 이 치료법이 1형 당뇨병의 치료의 지극히 중요한 진보가 될 것으로 기대하고 있습니다」라고 하고 있다.

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이식받은 1형 당뇨병 환자 전원 HbA1c 7.0% 미만으로 개선

제1형 당뇨병의 치료에 혁명을 향후의 연구에 기대

제1형 당뇨병 환자나 췌장 수술을 받은 사람이 인슐린 치료가 어려워 혈당 관리가 불안정해지고 심한 저혈당 빈도가 높아지고 있는 경우 췌도 이식이라는 치료법이 있다. 이는 장기기증자(기증자)로부터 제공받은 췌장에서 췌도세포를 분리해 이식하는 치료법이다.

하지만 췌도 이식은 유용하지만 기증자 부족이 심각한 과제가 되고 있다. 줄기세포에서 분화한 췌도를 이식하는 치료법이 실현되면 이런 과제도 해결할 수 있다. 이식한 췌도세포를 면역 거부로부터 보호하는 면역억제요법 개발도 진행 중이다.

VX-880의 시험은 앞으로도 진행되고 더욱 확대될 예정으로 현재 37명의 1형 당뇨병 참가자가 등록된 것으로 알려졌다. 향후 1형 당뇨병 환자에게 VX-880을 제공하겠다는 목표를 지원하기 위해 임상 데이터가 모아진다.

 Expanded FORWARD Trial Demonstrates Continued Potential for Stem Cell-Derived Islet Cell Therapy to Eliminate Need for Insulin for People with T1D (米国糖尿病学会 2024年6月21日)
 Vertex Announces Positive Results From Ongoing Phase 1/2 Study of VX-880 for the Treatment of Type 1 Diabetes Presented at the American Diabetes Association 84th Scientific Sessions (バーテックス 2024年6月21日)
 National Diabetes Statistics Report (미국 질병 예방 관리 센터 2024년 5월 15일)

당뇨병에 골수 줄기세포 치료 근본적인 개선의 기회/

당뇨병에 골수 줄기세포 치료 근본적인 개선의 기회 - 에프티에이치 24

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